Лечение мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна является наиболее распространенным наследственным нервно-мышечным заболеванием человека. Его частота составляет около 1:5000 новорожденных мальчиков.

На начальной стадии заболевания дегенерация мышечных волокон еще компенсируется активной регенерацией мышечных фибрилл благодаря делению и слиянию вспомогательных клеток. Однако с возрастом компенсация становится все менее эффективной, мышечная слабость прогрессирует. Мышцы постепенно замещаются фиброзной и жировой тканью. Мальчики к 12 годам уже оказываются прикованы к креслу-каталке. Смерть при мышечной дистрофии Дюшенна обычно наступает в возрасте около 30 лет в результате нарушения работы сердца и диафрагмы.

Больные мышечной дистрофией Дюшенна нуждаются в постоянном лечении, направленном на отвращение прогрессирования мышечной атрофии. Прекращение лечения приводит к дальнейшему развитию болезни и ограничению физической активности.

Независимо от стадии дистрофии, введение стволовых клеток останавливает развитие мышечной дистрофии Дюшенна и приводит к заметному улучшению. При этом часть инъецированных клеток мигрирует и в скелетные мышцы, где сливается с миофибриллами, восстанавливая синтез дистрофина.

В ходе первых двух месяцев после введения сила различных групп мышц больных мышечной дистрофией Дюшенна возрастает на 100-700% и сохраняется на высоком уровне в течение 8-15 месяцев. Кроме того, у больных улучшаются двигательные способности в зависимости от стадии болезни: у больных на второй стадии болезни улучшились качество ходьбы, способность опираться на пятку и ходить по лестнице, отрыв от пола стал более уверенным, возросла переносимость дневных нагрузок.